在新藥研發的漫長征途中，如何從一開始就為分子奠定堅實的成藥基礎？答案，就藏在“晶型”與“制劑”的科學藝術之中。
科學的晶型選擇與合理的制劑策略，是新藥從分子走向藥品的必經之路，更是降低后期開發風險的關鍵支點。
近日，晶云藥物“晶型+制劑技術驅動新藥開發”線下研討會在廣州成功舉辦。本次會議聚焦藥物晶型研究與制劑技術在創新藥研發中的關鍵作用，通過多維度的技術報告與系統化的案例解析，深入探討了如何通過科學的晶型篩選策略與前沿制劑開發方案，全面提升小分子藥物從早期開發至商業化上市的整體效率。
晶云藥物首席科學家黃廉豐博士在開場致辭中對與會同仁表示歡迎，并強調藥物晶型研究與制劑開發是銜接候選化合物與最終成藥的核心橋梁。晶云藥物始終秉持首次正確的理念，致力于在早期研發階段篩選出兼具物理化學穩定性與良好成藥性的最優晶型和最佳制劑，以系統化策略保障藥物順利推進從臨床前研究至商業化生產的各個環節，助力合作伙伴提升研發效率與成功率。
制劑專場
以終為始，贏在開端
真正的制劑開發，遠不止“壓個片、裝個膠囊”那么簡單。它是一門需要前瞻智慧、系統策略與豐富經驗的科學藝術。
李峰博士
晶云星空CSO
《歸本溯源 - 創新藥早期臨床制劑研發案例》
李峰博士在報告中強調了制劑在新藥研發中的貫穿始終、橋梁般的深遠影響，介紹了晶云星空在早期研發中確保制劑成功理念和方法論：包括用目標產品特性（Target Product Profile, TPP）來幫助明確目標和要求，遵循“分子-材料-藥物”(Molecule-Material-Medicine, M3) 三位一體的科學制劑指導思想，謹慎甄別對待風險，豐富并善用各種制劑技術手段，并能夠歸本溯源回到根本和保持謙虛謹慎的心態 (Back to the fundamentals, be humble and prudent)。
報告通過五個具有代表性的研發案例，生動展示了定制化制劑策略如何解決各類技術挑戰以滿足臨床需求：針對需要快速起效的鎮痛藥，通過聚合物載體優化實現胃內快速釋放以達到迅速起效的臨床需求；為半衰期短的心血管藥物設計胃滯留雙層片劑，同步達成快速起效與持久釋放；采用微片劑型來實現兒童用藥在臨床上劑量調節和給藥方式的極大靈活性；預見未來臨床需求以普通簡單的片劑滿足多個適應癥多個劑量的臨床研究需要；應用全流程固體分散體開發體系，為難溶化合物按部就班仔細謹慎排除風險選出最優制劑。這些案例共同印證了著眼于“首次正確”（First Time Right）理念的制劑開發策略，能夠顯著提升臨床研究的成功率，為創新藥的高效研發提供堅實保障。
王堃林博士
安銳生物CMC高級科學家
《應用藥物發現科學的風險評估來加速小分子藥物的制劑研發》
王堃林博士在報告中系統性地提出，應對小分子藥物早期研發中的關鍵挑戰——如溶解度低、生物利用度不足及后期高失敗率——必須建立以目標產品特性為導向、基于藥物發現科學的前瞻性風險評估策略。該策略強調在候選化合物確定前即啟動全面的可開發性評估，通過整合物理化學性質、體外溶出及臨床前藥代動力學數據，從而識別潛在開發風險，為制劑開發策略提供科學依據。
報告講解了安銳生物自主研發的TYK2抑制劑ARTS-011案例，該化合物因極低的水溶性面臨毒理實驗暴露量未達標、低生物利用度瓶頸。通過風險評估，項目團隊確認了目標產品特性、收集了關鍵質量屬性，并最終采用無定型固體分散體（ASD）技術進行臨床前以及臨床制劑開發。經過嚴謹的高分子載體篩選與載藥量優化，最終確定20%載藥量和HPMCAS-H作為載體的最優ASD處方，實現其在大鼠體內暴露量較晶態藥的3-4倍提升；成功支持了大鼠和犬的毒理研究，以及臨床I期試驗。該案例很好地體現出早期風險評估對降低非必要資源消耗、加速藥物上市進程的決定性作用。
肖延蒙博士
晶云星空分析研發總監
《分析研發在口服固體制劑研發過程中的挑戰和案例分享》
分析研發貫穿于整個藥品研發過程中，對于指導口服固體制劑的CMC研發有著至關重要的作用。晶云星空分析研發總監博士從分析研發過程中遇到的困難和挑戰進行了系統的總結分析，包括樣品處理，含量提取，溶出方法，穩定性，多組分分析等，進一步結合QbD的分析開發理念，針對口服固體CMC過程中遇到的問題結合實際案例進行了系統的分享，工欲善其事，必先明確分析開發的目標，充分了解原料藥和制劑處方中各種輔料的物理化學性質，制定分析開發的策略，快速找到適合現階段的分析方法。
晶型專場
精研其型，利在全程
如果說制劑是藥物發揮作用的“精巧設計”，那么晶型就是決定藥物命運的 “內在基因” 。如何為候選分子篩選出最穩定的“最優解”？如何讓晶型研究成為申報路上最堅實的盾牌？
黃廉豐博士
晶云藥物首席科學家
《新藥處方前研究中常見的挑戰和應對策略》
黃廉豐博士在報告中系統闡述了處方前研究在新藥開發中的核心地位，旨在通過全面的物理化學性質表征、可開發性晶型與鹽型的科學篩選、以及動物劑型研發，為候選藥物遴選出既能滿足臨床前研究需求又具備良好成藥前景的固體形態。報告深入剖析了該過程中常見的挑戰，如溶解度數據的準確解讀、晶型篩選策略的權衡、以及輔料相容性等潛在風險，并指出成功的處方前研究依賴于扎實的理論基礎、多學科知識的靈活應用及前瞻性的風險評估能力，其最終目標是為后續制劑開發奠定堅實基礎，系統性降低項目后期失敗風險，推動藥物高效走向臨床與市場。
張海祿博士
晶云藥物固態化學前沿技術研究院院長
《法規發補——晶型研究相關發補案例邏輯》
張海祿博士在分享中深入剖析了藥物注冊審評中與晶型研究相關的發補案例及其背后的邏輯。其核心觀點是，完善的晶型研究是確保藥品安全、有效、可控的重要基礎，申報資料應做到內容完整、數據扎實、邏輯自洽，以從源頭規避發補風險。常見的發補問題主要集中在晶型篩選與選擇的合理性、晶型穩定性與轉化風險、水合物/溶劑合物的表征與控制，以及低載藥量制劑中晶型的定性定量分析方法等方面。
審評機構高度關注晶型對藥品生物等效性、工藝穩健性和長期穩定性的潛在影響。要有效規避發補，企業應在研發早期進行全面的晶型篩選，遵循優先選擇單一晶型進行開發的原則，并對原料藥和制劑生產工藝及儲存條件中潛在的轉晶風險進行系統評估和控制。申報資料需提供充分的證據鏈，證明所選晶型的合理性、工藝的穩健性以及晶型在整個產品生命周期內的穩定性。
余姝
晶云藥物研發總監，資深固態領域專家
《識晶定晶——晶型定性定量研究》
報告系統闡述了晶型研究在藥品質量控制中的關鍵作用，強調不同晶型在溶解度、穩定性等理化性質上的顯著差異會直接影響藥物的生物利用度與臨床療效。報告通過利托那韋、羅替戈汀等典型案例，揭示了晶型轉變可能引發的重大產品質量風險與商業損失，進而梳理了國內外法規對晶型研究的明確要求。在技術層面詳細介紹了多種定性定量分析方法的原理、應用場景與方法學驗證要點，并結合制劑中晶型定性鑒別、雜質晶型限度研究及晶型含量定量等實際案例，完整呈現了通過X射線粉末衍射（XRPD）技術從基礎表征到方法開發、驗證及樣品測試的全流程解決方案，為保障藥物研發全周期的晶型一致性與產品質量可控性提供了堅實的技術支撐。
Case Study Poster Session
除了主題分享，本次活動還設有Poster Session，內容涵蓋CNS藥物制劑開發、PROTAC化合物結晶與制劑研究、兒童微片制劑開發、晶型專利保護策略以及晶型定性定量分析等多個前沿熱點領域。每張海報均配有相關技術負責人進行現場講解，并與參會者就具體技術問題開展實時答疑和深入交流。這些案例成果系統展示了晶云藥物作為一家以技術和創新為驅動、專注于細分領域的CRO/CDMO企業，在應對復雜藥物開發挑戰方面的綜合技術能力與產業實踐經驗。
現場
